En el caso de la investigación recién publicada por el grupo del Centro de biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, Se utilizó terapia génica "in vivo", la administración fue realizada mediante unas simples inyecciones intramusculares en las patas traseras de los perros.
Éstas contenían vectores adenoasociados con los genes terapéuticos, en este caso, los encargados de la producción de insulina y glucoquinasa:
- Insulina: es la hormona producida por las células del páncreas cuando el nivel de glucosa en sangre es alto y su función es la activar los mecanismos que permiten a la glucosa entrar desde el torrente sanguíneo a las células para su posterior procesado por la glucoquinasa.
- Glucoquinasa: es la enzima encargada de convertir la glucosa en otro metabolito para poder acumularlo como glucógeno o almidón. Principalmente actúa dentro de las células del hígado (hepatocitos) y del músculo.
Por lo tanto, la terapia génica permite la producción y acción común de estas dos moléculas de manera que el organismo autorregula la captación de la glucosa de la sangre evitando su acumulación (hiperglucemia).
Inconvenientes de la terapia génica en humanos
El por qué aún no se está empleando esta técnica para la cura de muchas enfermedades fisiológicas relacionadas con una disfunción genética en humanos radica en los vectores que, al fin y al cabo, son virus.
El miedo de las sociedades científicas radica en que esos virus, con el tiempo, se propaguen o adquieran cierta capacidad patógena. Además, dado lo novedoso de la técnica y lo complicado del organismo humano, no se puede asegurar que el gen introducido no vaya a interferir con los genes que si funcionan provocando que dejen de hacerlo (apareciendo una nueva enfermedad fisiológica) o que funcionen en exceso (aparición de cáncer).
Por ello es indispensable que continúe la investigación encaminada a encontrar los vectores más seguros y de alta calidad, lo cual sólo pueden hacer laboratorios muy especializados con elevado coste
